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世界首個(gè)CRISPR基因編輯療法在英國獲批
發(fā)布時(shí)間： 2023/11/20
　　英國成為世界上第一個(gè)批準(zhǔn)CRISPR基因編輯療法的國家。這一具有里程碑意義的生物技術(shù)決定涉及兩種特定血液疾病的治療，但也為使用該技術(shù)治療許多其他遺傳性疾病打開了大門。
　　周四，監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)使用CRISPR治療遺傳性疾病鐮狀細(xì)胞性貧血和β地中海貧血。前者會(huì)影響全世界 2000萬人的紅細(xì)胞形狀，并可能導(dǎo)致令人衰弱的疼痛。
　　　
　　患有后者的人需要定期輸血，以抵消血紅蛋白產(chǎn)生的減少，從而降低體內(nèi)的氧氣水平。全球約有80至9000萬人患有某種形式的β地中海貧血。
　　CRISPR 代表成簇規(guī)則間隔短回文重復(fù)序列。這些是細(xì)菌等生物體基因組中的重復(fù)DNA序列。當(dāng)病毒感染時(shí)，細(xì)菌將這些雙鏈DNA元件轉(zhuǎn)錄為單鏈 RNA。然后，它會(huì)將所謂的核酸酶（一種“切割”DNA的蛋白質(zhì)）引導(dǎo)到病毒DNA上以保護(hù)細(xì)菌。CRISPR療法就像精確的基因手術(shù)。醫(yī)生可以通過注射與DNA代碼中的錯(cuò)誤相匹配的引導(dǎo)RNA系統(tǒng)在體內(nèi)執(zhí)行此操作。該系統(tǒng)攜帶的蛋白質(zhì)（Cas9）就像剪刀一樣，可以剪掉有問題的代碼。然后，細(xì)胞可以在修復(fù)切口時(shí)重寫代碼?！笆中g(shù)”也可以在體外進(jìn)行，醫(yī)生首先編輯細(xì)胞，然后將它們放回原處。
　　在獲得藥品和保健品監(jiān)管機(jī)構(gòu) (MHRA) 的批準(zhǔn)之前，馬薩諸塞州波士頓的Vertex Pharmaceuticals和瑞士楚格的CRISPR Therapeutics開發(fā)的臨床試驗(yàn)取得了可喜的結(jié)果。CRISPR Therapeutics由 Emanuelle Charpentier共同創(chuàng)立，他因?qū)RISPR重新利用為基因編輯工具而獲得 2020 年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)。
　　2024年6月20日至21日，釋放創(chuàng)新，與數(shù)千名技術(shù)愛好者交流，塑造未來。
　　試驗(yàn)的具體產(chǎn)品是Casgevy。雖然治療本身是一次性的，但患者可能需要在醫(yī)院花一些時(shí)間進(jìn)行相關(guān)程序，例如準(zhǔn)備骨髓以接收編輯后的細(xì)胞。MHRA 在一份聲明中表示：“患者可能需要在醫(yī)院住院至少一個(gè)月，而接受治療的細(xì)胞會(huì)在骨髓中駐扎并開始產(chǎn)生具有穩(wěn)定形式血紅蛋白的紅細(xì)胞?！?
　　Casgevy背后的公司尚未透露該療法的價(jià)格。然而，它很可能在100萬美元到200萬美元之間，這自然會(huì)限制可訪問性。據(jù)報(bào)道，歐洲藥品管理局（EMA）也在審查這兩種疾病的治療方法。